罕见病科研大会 | 春风已起，邀您加入中国罕见病科研“朋友圈”

2022年11月11-12日，以“科研，愈见未来”为主题的中国罕见病科研及转化医学大会将于杭州未来科技城召开，这是中国首届聚焦罕见病科研及转化领域的高级别学术会议。会议由瑞鸥公益基金会(Hope for Rare Foundation)主办，届时将有数百名来自政府部门、医疗、科研机构、患者组织及企业嘉宾共同参与。

中国工程院院士、中南大学临床药理研究所/中南大学湘雅医院临床药理研究所所长周宏灏院士，西湖大学遗传学讲席教授、副校长许田教授，上海春田医管创始人、同济大学附属上海市第一妇婴保健院原院长段涛教授，信念医药创始人、董事长肖啸博士将共同担任本届大会联合主席。

从左至右分别为周宏灏院士、许田教授、段涛教授、肖啸博士

基础研究，成果转化第一步

“面向世界科技前沿、面向经济主战场、面向国家重大需求、面向人民生命健康”是中国科技战线在新发展阶段下新的历史使命，而罕见病科研，恰是身处“科学+医疗”的战略交叉领域，伴随着内外环境的持续变化，罕见病科研的发展折射的不仅是创新产品与技术的较量，更是定价话语权之争，全球市场格局之争。

绝大多数的罕见病由遗传病引起，具有病理复杂、确诊难的显著特点，是目前人类医学面临的最大挑战之一。全球7000多种罕见病中，只有不到10%的疾病有治疗药物。罕见病领域的基础科研，既是对生命科学密码的破译，亦是产业及医药发展的基础，让罕见病患者有药可医的第一步。解决罕见病的基础研究、药物发现以及医学转化的问题，才能从根本上解决罕见病患者的诊疗难题。

学术板块及内容

纵观现状，目前全球约600种获批的罕见病药物，几乎无一在中国研发和生产。在中国开展罕见病药品研发及转化，能够确保新药国内定价权，有助于医疗保障体系完善建立，解决国内罕见病药物相对短缺、依赖进口且价格高昂的问题。

新形势呼唤新担当

罕见病科研的发展对提高全民健康水平、建设健康中国具有重大意义，中国也在罕见病药物研发、临床实验、注册审批、市场独占等方面也逐步加强支持。

“加强罕见病用药保障”写入2022年政府工作报告，医药工业“十四五”规划提出动态调整《罕见病目录》，从审评审批、专利期延长等方面研究制定罕见病药物开发激励政策，落实税费优惠政策，鼓励企业加快相关品种开发。再到新版《中华人民共和国药品管理法实施条例》出台，罕见病新药将享不超7年市场独占权，罕见病科研及药物研发已被提到前所未有的重视程度。

身处战略交叉领域，众多投身罕见病领域的科学家、科研机构与企业有责任、也有动力响应国家顶层规划与社会长远发展诉求，乘国家发展大势，有所作为。

拟邀请讲者

然而，创新药研发九死一生，罕见病科研发展更是崎岖坎坷困阻重重。药物研发动力不足、临床研究样本量缺少是罕见病药物领域天然存在的劣势，不仅如此，罕见病药物研发的闭环仍未形成，基础科研、临床研究再到上市、支付的路径仍有层层壁垒亟待打通。

基于此，大会旨在通过搭建国内外罕见病科研与转化医学多方交流的一体化合作促进平台，呼唤科研机构、科学家以及企业以新担当、新作为共同探讨解决罕见病科研难题，也帮助各方打通路径，让科研落地。

中国罕见病科研，恰逢其时

对于罕见病科研来说，患者人群小带来了用药研发困难大、研发流程长、研发成功率低的种种困难。而对于中国来说，庞大的人口基数，既意味着巨大的未满足的市场需求，也蕴藏了丰富的患者资源和研发潜力。

不仅如此，全球现有的针对罕见病适应症的600多种药物中，部分药物的开发来自于公益慈善组织的持续推动，基金会、患者协会、患者团体更是罕见病早期研发领域中不可或缺的角色。因此，此次大会也特别设置了患者及患者组织推动科研的探讨，希望发挥出中国患者基数的优势，也让越来越多的人看到患者组织的强大力量。

学术日程

同时，作为全球第二大经济体，中国在经济实力、科研能力和人才储备等方面都已经具备开展罕见病科研及药物研发的实力。瑞鸥公益基金会希望通过大会，借此搭建投身于罕见病科研的科学家、科研机构与政府和社会资金的交流平台，将经济与人才的势能累积，迅速转化为罕见病科研发展的动能。

搭桥铺路，共建罕见病科研生态

罕见病不仅是医学难题，也是社会难题，破局罕见病科研，非一己之力可成，需“政产学研医患”多方协同创新，共绘罕见病科研的同心圆。产学研医患的深度融合发展，罕见病领域才有机会开展 “基础研究-临床应用-医学转化-成果转化”全链条的科研创新，让临床科研成果迅速进入转化渠道，让企业的创新产品在临床端快速找到落地点，加快成果转化，并最终服务于临床医疗，惠及罕见病患者。

大会此次邀请到来自罕见病领域科研学术机构、医疗机构、生物制药企业、患者组织、投融资机构、政府部门等的数百名学术专家共同探讨罕见病科研生态的搭建，希望在越来越多的临床和科研机构，越来越多的专家、企业积极参与下，产学研医患各界力量一起开展罕见病领域原创性、引领性的科研攻关，推进创新成果的形成和转化。也希望更多同道中人加入共议，让“科研，愈见未来”。

大会组织架构

学术委员会委员：曹晓春女士、段涛教授、向宇博士、许田教授、肖啸博士、周宏灏院士。

均为瑞鸥公益基金会联合创始人

排名不分先后按首字母排序

组织委员会委员：陈文德先生、黄如方先生、潘讴东先生、邵文斌先生、严知愚先生、张发宝博士。

均为瑞鸥公益基金会联合创始人

排名不分先后按首字母排序

票务信息

参会报名

会议时间：11 月 11 日（周五）—12 日（周六）

会议地点：

大会官网：点击进入

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